CDE官網(wǎng)顯示，博生吉醫(yī)藥科技自主研發(fā)的B7-H3靶向的嵌合抗原受體T（CAR-T）細(xì)胞注射液（TAA06注射液），已于2022年7月4日獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗?zāi)驹S可，擬用于治療復(fù)發(fā)/難治神經(jīng)母細(xì)胞瘤。

       B7-H3(又稱CD276)是一種I型跨膜蛋白，屬于B7免疫共刺激和共抑制家族，在正常人體組織中表達(dá)水平較低，但在人惡性腫瘤如胰腺癌、前列腺癌、卵巢癌、肺癌、透明細(xì)胞腎癌、骨肉瘤、尤文肉瘤、神經(jīng)腦膠質(zhì)瘤等實體腫瘤中異常高表達(dá)。除了成人實體瘤，B7-H3在絕大多數(shù)類型的兒童實體瘤(包括：神經(jīng)母細(xì)胞瘤、尤文肉瘤、橫紋肌肉瘤、肝母細(xì)胞瘤、腎母細(xì)胞瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤等)中也是高表達(dá)。

       TAA06注射液是博生吉首款用于治療實體瘤的CAR-T產(chǎn)品，該產(chǎn)品于今年3月先后獲得了美國FDA孤兒藥認(rèn)定和FDA罕見病認(rèn)定。今年4月8日，IND申請獲得CDE正式受理，成為了全球首個獲得藥監(jiān)部門受理的B7-H3靶向的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。因此，本次IND獲批意味著國際首款靶向B7-H3的CAR-T產(chǎn)品即將進(jìn)入注冊臨床階段。

       神經(jīng)母細(xì)胞瘤（neoblastoma，NB）是起源于原始交感神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的神經(jīng)母細(xì)胞性腫瘤。NB是一種幾乎僅發(fā)生于兒童的常見的顱外實體瘤，發(fā)病率位于兒童常發(fā)腫瘤第3位，僅次于白血病和腦瘤。NB發(fā)病率與年齡相關(guān)，臨床診斷時平均年齡為17.3個月，40%患兒在1歲之前確診。30%的NB腫瘤發(fā)生在腎上腺髓質(zhì)內(nèi)，約60%發(fā)生于腹部椎旁神經(jīng)節(jié)，其余發(fā)生部位為胸部、頭部、頸部以及骨盆的交感神經(jīng)節(jié)等。NB具有異質(zhì)性，生存率方面表現(xiàn)為85%～90%的低、中度危險患兒可以治愈，而高危NB患兒生存率不足50%。高危的NB患兒經(jīng)過多次強(qiáng)化治療后仍難治愈，超過50%的患兒復(fù)發(fā)，5年生存率約40%～50%。因此，針對高危NB新的治療方法亟待開發(fā)。